據介紹，目前全球范圍內已知的罕見病有7000至10000種，我國已登記罕見病病例約78萬例，患者臨床需求迫切。北京作為優(yōu)質醫(yī)療資源集聚地，接診患者的疾病復雜，用藥個體化差異大，所需藥品種類多。隨著國外罕見病藥物不斷被研發(fā)并獲批上市，一些罕見病患者通過代購的方式購買國內未上市的藥物。這種方式在藥品安全性等方面欠缺保障，獲得藥品的渠道也不穩(wěn)定。

實施方案將建立涵蓋罕見病臨床急需藥品臨時進口、流通、使用全過程的“白名單”制度，充分發(fā)揮北京天竺綜合保稅區(qū)的區(qū)域優(yōu)勢，運用“保稅備貨”模式，實現罕見病藥品“一次通關、多次出區(qū)使用”，推動由“人等藥”向“藥等人”轉變。在臨床急需藥械進口審批方面，實施方案將當前的“串聯”評估論證調整為“并聯”開展，由國家衛(wèi)生健康委指導北京市衛(wèi)生健康委組成聯合專家組開展評估論證，同時合理簡化再次申請進口品種評估論證內容。“為了保障臨床用藥用械安全可追溯，我們同步出臺藥品進口企業(yè)產品追溯體系建設指導意見，健全事中事后監(jiān)管機制，實現全流程閉環(huán)管理。”北京市藥監(jiān)局相關負責人介紹。

（編輯:映雪 ）